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日前，BridgeBio Pharma(BBIO.US)公布其在研疗法acoramidis在治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的(ATTR)淀粉样变性(ATTR-CM)患者的3期临床试验ATTRibute-CM中达到主要终点，显著降低患者死亡和因为心血管疾病住院的风险。该公司预计在今年年底之前向美国FDA递交新药申请(NDA)。
据悉，ATTR淀粉样变性是一种快速进展、使人衰弱的罕见疾病，由错误折叠的TTR引起，导致异常淀粉样蛋白在包括神经、心脏和胃肠道(GI)在内的多种组织中积蓄。
Acoramidis是一款新一代、口服给药的高效转甲状腺素蛋白(TTR)小分子稳定剂。它旨在模拟具有保护作用的TTR T119M突变的功能，维持TTR蛋白的正常四聚体构象，防止具有毒性的淀粉样蛋白的产生。
试验中疾病进展指标评估表明，在接受acoramidis治疗的受试者中，45%的受试者N末端脑钠肽前体相对基线改善，而安慰剂组为9%。40%的acoramidis组患者的6分钟步行距离(6MWD)相对基线改善，而安慰剂组为24%。
（责任编辑：贺翀 ）关键词：
