ALPINE试验的最终无进展生存期（PFS）分析结果获《新英格兰医学杂志》发表，同时在第64届美国血液学会年会进行最新突破摘要口头报告
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百悦泽®在PFS和总缓解率(ORR)方面对比亿珂®均展现了优效性，且心脏功能相关的不良事件发生率更低
中国北京、美国麻省剑桥和瑞士巴塞尔2022年12月13日 /美通社/ -- 百济神州（纳斯达克代码： BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球性生物科技公司。公司今日公布了其ALPINE试验的最终PFS分析结果：在这项针对复发/难治性（R/R）慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者的全球3期试验中，百悦泽®对比亿珂®取得了优效性结果，表现出更具优势的心脏功能相关的安全性特征。这些数据将在新奥尔良举办的第64届美国血液学会（ASH）年会上通过最新突破摘要的口头报告（摘要编号LBA-6）进行展示，并同时刊载于《新英格兰医学杂志》。论文的主要作者、美国丹娜法伯（Dana-Farber）癌症研究院血液肿瘤分部CLL中心主任Jennifer Brown 医学博士将在大会上进行口头报告。
Brown博士表示：\"PFS是在CLL临床试验中衡量有效性的‘金标准"。在包括携带del(17p)/TP53突变的高风险患者的所有主要亚组中，ALPINE试验数据展示了百悦泽®的优效性和临床获益的一致性，同时表现出更具优势的心脏功能相关的安全性特征。试验数据有力地证明了百悦泽®是一款足以改变CLL患者治疗格局的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。\"
百济神州血液学首席医学官 Mehrdad Mobasher 医学博士及公共卫生硕士表示：\"百悦泽®经过特殊的结构设计，能够最大化对BTK靶点的占有率、最小化脱靶效应。我们的临床研发项目旨在检测百悦泽®区别于其他药物的有效性和安全性特征。我们认为ALPINE试验中百悦泽®的PFS数据和心脏功能相关的安全性结果（包括未报告心源性死亡事件）表明百悦泽®对改善CLL患者的治疗结果有实质性意义。\"
在该试验最终分析中，经独立评审委员会（IRC）和研究者评估，百悦泽®对比亿珂®取得了PFS优效性结果（HR: 0.65 [95% CI, 0.49-0.86] P=0.0024）。24个月时，研究者评估百悦泽®的PFS率为78.4%，而亿珂®为65.9%。经IRC评估，在所有主要亚组中均观察到PFS获益，包括携带del(17p)/TP53突变的高风险患者亚组（HR: 0.52; [95% CI, 0.3-0.88]）。此外，经IRC评估，百悦泽®也显示出更高的总缓解率（ORR），为80.4%，而亿珂®为72.9%（双侧P值为0.0264）。
百悦泽®总体耐受性良好，百悦泽®组报告导致终止治疗的不良事件对比亿珂®组较少（15.4% vs 22.2%）。百悦泽®组心脏疾病发生率对比亿珂®组较低（21.3% vs 29.6%），百悦泽®组仅报告了1例因心脏疾病引起的终止治疗事件，而亿珂®组报告了14例此类事件（0.3% vs 4.3%）。百悦泽®组未有因心脏疾病引起的致死性不良事件，而亿珂®组报告了6例此类不良事件（0% vs. 1.9%）。在百悦泽®组和亿珂®组的治疗中最常见的不良事件（≥ 20%）为腹泻（16.0% vs. 24.1%）、高血压（14.8% vs. 11.1%）、中性粒细胞减少症（22.8% vs. 18.2%）、COVID-19（23.1% vs. 17.9%）和上呼吸道感染（21.0% vs. 14.2%）。
CLL 是成人白血病最常见的类型之一，约占美国白血病新发病例[i]的四分之一。该疾病的特征是反复复发，其治疗应答将最终决定包括生存期在内的临床获益。
百济神州在美国递交百悦泽®用于治疗CLL的新适应症上市申请目前正在接受FDA审评，FDA对该项申请做出决定的目标时间为2023年1月20日。
投资者会议
百济神州将于美国中部时间12月13日下午2:00时（北京时间12月14日凌晨4:00时），在ALPINE最新突破摘要口头报告后，召开一场网络直播会议，百济神州高级管理团队和受邀医学专家将一同回顾报告中的数据，并参与问答环节。在美国的投资者也可以通过拨打电话：855-303-0072（会议密码：306575），参加这场会议； 百济神州还将于美国中部时间12月13日下午6:00时（北京时间12月14日早8:00时）召开一场中文网络直播会议，回顾公司在ASH年会期间的报告和展示。届时，百济神州高级管理团队将介绍报告中的数据亮点。投资者可以通过拨打电话：+86 10 8783 3177 或+86 10 5387 6330（会议密码：03233799），参加这场会议。以上会议将进行网络直播，与会者可访问百济神州官网的投资者专区：http://ir.beigene.com；http://hkexir.beigene.com；https://sseir.beigene.com观看直播。会议的视频回放将在活动结束后保存90天，以供查看。
关于ALPINE 临床试验
ALPINE是一项随机、全球3期临床试验（NCT03734016），旨在评估百悦泽®（泽布替尼）对比亿珂®（伊布替尼），用于治疗既往经治的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者的效果。在该试验中，共入组了652例患者（其中60%在欧洲入组，17%在美国入组，14%在中国入组，9%在新西兰和澳大利亚入组），患者被随机分为两组，一组接受泽布替尼（160 mg，口服，每日两次）治疗，另一组接受伊布替尼（420 mg，口服，每日一次）治疗，直至患者出现疾病进展或不可接受的毒性。
该试验的主要终点是总缓解率（ORR），并预先假设百悦泽®非劣于亿珂®。研究者及独立评审委员会（IRC）基于国际慢性淋巴细胞白血病工作组（iwCLL）指导原则（2008年修订版）评估CLL患者的缓解（对CLL患者的治疗相关淋巴细胞增多标准进行调整），以及Lugano非霍奇金淋巴瘤分类标准评估SLL患者的缓解。经研究者和IRC评估的ORR采用预先规定的分级评估检验，首先评估非劣效性，随后评估优效性。研究的关键次要终点包括无进展生存期（PFS）和房颤或房扑事件发生率；其他次要终点包括持续缓解时间（DoR）、总生存期（OS）以及不良事件发生率。
ALPINE试验的期中研究结果于2022年11月在线发表于《临床肿瘤学杂志》（DOI：10.1200/JCO.22.00510）。
关于百悦泽®
百悦泽®（泽布替尼）是一款由百济神州科学家自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的临床试验项目，作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种 B 细胞恶性肿瘤。百悦泽®的设计通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对 BTK 蛋白靶向、持续的抑制。凭借与其他获批 BTK 抑制剂存在差异化的药代动力学特征，百悦泽®已被证明能在多个疾病相关组织中抑制恶性 B 细胞增殖。
百悦泽®已经开展了广泛的全球临床开发项目，目前已在全球超过 30个国家和地区开展了 35 项试验，总入组受试者超过 4,700 人。迄今为止，百悦泽®已在包括美国、中国、欧盟和英国、加拿大、澳大利亚、韩国、瑞士和其他国际市场在内的 60 多个市场获批。
关于百济神州
百济神州是一家全球性生物科技公司，专注于开发和商业化创新、可负担的抗肿瘤药物，旨在为全球患者改善治疗效果，提高药物可及性。通过强大的自主研发能力和外部战略合作，我们不断加速开发多元、创新的药物管线。我们致力于为全球更多患者全面改善药物可及性。百济神州在全球五大洲打造了一支超过9,000人的团队，并在中国北京、美国麻省剑桥和瑞士巴塞尔设立了主要办事处。欲了解更多信息，请访问 www.beigene.com.cn。
前瞻性声明
本新闻稿包含根据《1995 年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律中定义的前瞻性声明，包括有关全球3期ALPINE临床试验数据对患者的潜在影响、百悦泽®接受监管机构审查的时间和可能获批成为CLL患者新的治疗选择、百悦泽®为CLL患者提供临床获益的潜力、百济神州推进百悦泽®的预期临床开发、监管里程碑和商业化方面的进展，以及百济神州在\"关于百济神州\"标题下的计划、承诺、愿望和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异。这些因素包括：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发和实现并保持盈利的能力；新冠肺炎疫情对百济神州的临床开发、监管、商业化运营、生产以及其他业务带来的影响；百济神州在最近季度报告的10-Q表格中\"风险因素\"章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。
亿珂®是 Pharmacyclics LLC 和 Janssen Biotech, Inc.的注册商标。
[i]National Cancer Institute. Surveillance, Epidemiology, and End Results Program. Cancer Stat Facts: Leukemia —Chronic Lymphocytic Leukemia (CLL). Accessed October 4, 2021. https://seer.cancer.gov/statfacts/html/clyl.html
