上市后首份年度业绩出炉，科济药业-B多维度展现领跑姿态

2010年，年仅5岁的Emily Whitehead 被诊断出患有急性淋巴细胞白血病，并在第二年迅速复发。在尝试过当时所有疗法均无效下，2012年，Emily 参与了CAR-T临床试验，成为全球第一个使用CAR-T疗法的未成年人。

可喜的是，在接受治疗后，2012年6月Emily已痊愈出院。并且，在每年的诊断中均未发现癌细胞复发迹象，截至目前Emily已经成功无癌生存第十年。

CAR-T细胞治疗所展示的强大的生存数据，犹如为众多肿瘤患者在黑暗中给予光明，也吸引越来越多创新药企开始布局。

但这类让人充满期待的“抗癌神药”，在血液瘤领域大放异彩之时，却迟迟难以攻克占据绝大部分肿瘤市场的实体瘤领域。

近日，全球实体瘤细胞治疗领域领军企业——科济药业发布了其登陆港交所后的首份年度业绩公告。这份年度业绩公告透露了哪些关键信息？在外部环境波诡云谲之时，蕴含哪些投资机会?

1 医药投资迎来新的发展时期

多重利好奠定“黄金赛道”逻辑

当下，中国医药产业已经迈过狂飙突进的时代，迎来新的发展时期，聚焦需求升级、创新提质，将是医药行业中长期机会所在。

医药行业的内在驱动仍然在于经济的发展以及医疗的客观需求。伴随人口老龄化，消费升级、政策支持以及国际化发展等背景下，一系列利好都将奠定医疗行业作为黄金赛道的根基。特别是对于创新药领域而言，随着我国生物医药领域的整体创新能力和水平的提升，驱动行业格局的变化有望带给创新药企新的发展契机。

总体来看，过去一年自上而下的政策改革，是整个医药行业创新升级的拐点，尤其是对创新领域的规范矫正，为行业的长期高质量发展夯实了根基。

而随着新一年的到来，创新药板块的估值在回归理性之后，已经迎来了中长期布局的窗口。站在新一轮长牛的起点之上。对于那些布局宽阔赛道，同时已经具有领先优势的新生代药企而言，随着公司管线的持续推进，商业化的蜕变，有望迸发巨大的能量，迎来价值的跃迁。

在一众创新药企之中，笔者留意到科济药业交出的年度成绩单可圈可点，展现了其爆发的潜质，不妨就此具体来探讨。

2 实体瘤领域先锋

“前瞻性布局+差异化创新”构筑坚实竞争壁垒

作为一家创新型生物制药公司，科济药业主要专注于治疗血液瘤和实体瘤的创新CAR-T 细胞疗法。

细胞治疗作为科技创新生物技术的代表，在医疗健康发展中扮演重要角色。目前，CAR-T细胞治疗的临床试验数量大，技术迭代创新快，专利技术层出不穷，这些新技术可能会极大提升CAR-T疗效以及适应范围，且也有望进一步推进赛道扩容。

在细胞治疗创新技术的迭代背后，企业顶层设计成为能否脱颖而出的关键因素，主要可从两个方面来探讨。

其一，前瞻性布局，具有先发优势。目前，细胞治疗产品主要还是以血液瘤治疗为主，以自体CAR-T技术为主，但实体瘤领域的临床需求亟待解决。在实体瘤攻克，通用CAR-T技术方面有技术布局的企业更加容易脱颖而出，占有更广阔的市场空间。

其二，掌握核心关键技术，拥有技术壁垒。作为新兴生物科技技术，细胞治疗研发技术难度更高，研发难度更大。如何不依赖进口技术，不被“卡脖子”，成为中国本土自研的创新药企，甚至走出国门，这也成为核心竞争力。

而这两点，科济药业作为在全球实体瘤领域率先布局的走国际化发展路线的自主创新药企，均满足。

一方面，科济药业已建立12个创新候选产品管线，公司通过双线布局，在血液瘤和实体瘤两个领域持续推进，并且均取得了积极的进展。特别是在潜力十足的实体瘤领域，公司的实体瘤 CAR-T 产品疗效和安全性全球领先，其管线中就有多款处于临床阶段的实体瘤 CAR-T 产品。

细胞治疗作为一项全新的治疗方案，不论是为血液瘤还是实体瘤的治疗都带来了全新的治疗思路，也打开了全新的市场机遇，在这一赛道之中，有着前瞻性布局的企业势必将受益这一领域的发展，展现出领跑优势。

聚焦公司的产品进展来看，研发进展领先的有CT053、CT041等产品，其中CT053已完成在中国进行的关键II期试验（LUMMICAR STUDY 1）的患者入组，并计划于2022年上半年向国家药监局提交上市申请以及2023年向FDA提交上市申请。CT041计划于2024年向中国国家药监局以及美国FDA提交上市申请。

另一方面，公司的技术实力领先，核心产品具备全球竞争优势。

根据兴业证券数据统计显示，科济药业作为已在中国、美国和加拿大获得8个CAR-T疗法IND批准的药企，在中国所有CAR-T公司中排名第一。

产品层面，以CT041为例，其是一种由科济药业自主研发的、潜在全球同类首创（first-in-class）的、靶向CLDN18.2蛋白的自体CAR-T细胞候选产品。产品适用于治疗CLDN18.2阳性实体瘤，主要治疗胃癌/食管胃结合部腺癌（GC/GEJ）及胰腺癌（PC），是全球唯一已获得美国FDA和中国国家药监局及加拿大卫生部的IND/CTA批准并正在进行临床试验研究的靶向CLDN18.2的CAR-T细胞候选产品。

在1月，CT041还获得美国 FDA 再生医学先进疗法(RMAT)资格认定，用于治疗Claudin18.2阳性的晚期胃癌/食管胃结合部腺癌（GC/GEJ）。而获得此认证意味着该产品能够享受 FDA 突破性疗法和快速通道评审等多项优惠政策，可以加速审查，并有机会加速上市。CT041，也成为全球首个获得RMAT资格的实体瘤CAR-T产品。近期，CT041亦获国家药品监督管理局批准国内进入II期临床，成为全球首个获批进入II期临床的实体瘤CAR-T。综合CT041前期获得的批准及认证，以及在试验中展示出来的疗效与安全性，CT041也有望成为全球第一个商业化实体瘤CAR-T品种，这也将夯实科济药业在实体瘤CAR-T疗法的领先地位。

而聚焦到技术层面，由于实体瘤免疫微环境的抑制，以及肿瘤组织的物理屏障作用，使得 CAR-T在实体瘤治疗探索上困难重重，科济药业积极布局创新和差异化的CAR-T技术，以解决行业面临的挑战。在科济药业当前应用的技术平台中，包括：

（1）CycloCAR®技术平台：有望显著增强CAR-T细胞针对实体瘤的疗效，且不需要清淋预处理。

（2）THANK-uCAR®技术平台：差异化的同种异体CAR-T技术，降低生产成本和提高患者可及性。

（3）LADAR®技术平台：精准靶向的技术平台，开发CAR-T细胞的强大工具，可以降低在靶脱瘤毒性并扩大靶向可用性，此外还有望应用于细胞因子和其他治疗介质的精准输送。

公司还开发了sFv-ε-based T细胞（CT0180与CT0181），提高疗效和减少细胞因子释放综合征（CRS）。

此外，科济药业持续加码研发投入，也奠定了其在行业不断领先的技术实力。从科济药业的首份年度业绩公告来看，2021年，科济药业的研发投入为5.02亿元。在持续性研发投入的支持下，科济药业不仅收获了核心产品研发进程全面加速，也在研发探索的进程中开发出了有利于细胞疗法发展的关联技术。截至2021年12月31日，科济药业拥有300余项专利，其中有60余项全球（包括中国、美国、欧洲及日本）授权专利。

由上足以见得公司在前瞻性赛道布局和领先的技术与产品优势下，构建了强有力的竞争壁垒，将持续受益行业的蓬勃发展。

3 研产销三线突破

增强长期发展韧劲

正如前文中所述，企业顶层设计主要看两点，一个是布局领域，一个看技术实力。而对于即将迈入商业化的Biotech而言，研发、生产、销售一个都不能少。

科济药业在国际多中心开发策略指导下，在中、美两国均取得产能上的突破，能够满足生产全流程环节。

科济药业在上海徐汇、金山及美国的达勒姆市拥有生产基地，具备端对端的质粒、病毒载体及CAR-T细胞生产能力，能够独立自主地生产CAR-T细胞以支持中国的临床试验，及独立自主地生产慢病毒载体以支持全球的临床试验。

其中，科济药业在上海金山区的GMP生产工厂取得了中国第一张CAR-T细胞疗法的药品生产许可证，预计每年可支持多达2000名患者的CAR-T治疗。在美国北卡罗来纳州的RTP CGMP生产工厂成功通过官方的设施检查，并获得达勒姆市县检验局颁发的合规证书，将每年为700名患者提供额外的自体CAR-T细胞产品产能。

多生产基地的全球布局，将使得科济药业在海外具备本土化优势，弱化国别障碍，进一步加快科济药业国际化的进程。

为实现产品能够快速准入到国际市场，科济药业也在积极寻求外部合作。在渠道合作方面，科济药业旗下公司与HK inno.N Corporation（KOSDAQ：195940）订立许可协议，以在韩国开发及商业化CT032（靶向CD19）及CT053（靶向BCMA），用于多种癌症的潜在治疗。该合作将为科济药业带来总额至多为五千万美元的预付款和额外里程碑付款，以及基于净销售额至多双位数百分比的特许权使用费。

通过与类似跨国药企合作，不仅使得科济药业旗下产品能够快速进入他国市场，还为公司节约大量的渠道建设费用并使得公司能更专注于研发，更能使CAR-T产品早日造福到全球患者。